El libro relata la historia de un niño, Charlie Bucket, que vive en la pobreza en una pequeña casa de una sola habitación, con sus padres y sus abuelos. Los abuelos de Charlie viven postrados en una gran cama. Charlie es un niño bueno, y que recibe una sola chocolatina, en su cumpleaños.

Cerca de la casa de Charlie se encuentra la fábrica de chocolate más grande del mundo, propiedad de Willy Wonka. Wonka es el mejor productor de chocolate y es el más inventivo e innovador. Produce todo tipo de delicias maravillosas, incluyendo algunas que parecen imposibles (como el helado que nunca se derrite o la goma de mascar que nunca pierde el sabor). Debido al espionaje industrial que casi arruina la fábrica de chocolates, Wonka la cerró al público y ahora solamente habitan en ella unos trabajadores misteriosos.

Wonka, sorprendentemente, decide reabrir su fábrica al público, iniciando una lotería. Cinco paquetes de barras de chocolate Wonka llevan consigo “billetes dorados”. Las cinco personas que los encuentren y un miembro de su familia podrán entrar a la fábrica para una visita guiada por el mismo Willy Wonka.

Casi por un milagro, Charlie logra encontrar un boleto dorado y él y su abuelo Joe van a la fábrica de Wonka, donde descubren todas las creaciones reposteras increíbles de Wonka – incluyendo algunos prototipos que tienen efectos secundarios poco deseables. Los otros niños que encontraron un boleto dorado se portan mal uno a uno y terminan en casi fatales y bizarras situaciones por las que deben abandonar la visita guiada.

Augustus Gloop, un niño enormemente gordo, estaba bebiendo de un río de chocolate cuando fue absorbido por una de las tuberías que daba a la “Sala de Fudge”. Violet Beauregarde quien ha masticado el mismo pedazo de goma por meses, probó un tipo de goma experimental que al probarlo, se puede disfrutar de una cena completa de tres platillos y fue convertida en un arándano gigante, por lo que tuvieron que llevársela a una especie de enfermería para que la regresaran a su forma original (aunque el color azuloso sería permanente). Veruca Salt, una niña mimada cuyos adinerados padres le darían lo que fuera sin pregunta alguna, fue arrojada al vertedor de basura por las ardillas entrenadas para encontrar “nueces malas”. Mike Teve, que pasa sus días sentado frente al televisor viendo programas del viejo oeste, fue empequeñecido por una cámara de televisión diseñada para repartir chocolates por televisión y fue mandado a la sala del estirador de caramelo para restaurarlo a su tamaño normal, pero Mike termina siendo un gigante después de salir de ahí. Cada uno de los niños representa uno de los vicios que se pueden observar en los niños de ese tiempo. Charlie es claramente presentado como un niño ideal, humilde, amable y no mimado.

Una vez dentro de la fábrica, Wonka les revela a sus invitados que los misteriosos trabajadores de la fábrica son los “Oompa Loompas” – un grupo de gente de la nación de Loompalandia que aceptó trabajar para Wonka a cambio de una ración ilimitada de su más preciado manjar, las semillas de cacao (el ingrediente principal del chocolate). A lo largo del libro, los Oompa Loompas se juntan para cantar sobre el mal comportamiento de los niños y sobre los efectos que eso les produce.

Al final de la historia, es revelado que la lotería era una táctica de Willy Wonka para escoger a su sucesor. Charlie, siendo el único niño que quedaba al final sin haberse portado mal, heredó la fábrica y junto con Willy Wonka se va a un viaje en un elevador de vidrio. La historia continúa con la secuela, Charlie y el gran ascensor de cristal.